Yapılan açıklamaya göre Ä°ngiliz SaÄŸlık Bakanlığına baÄŸlı NICE (Ulusal SaÄŸlık ve Tıbbi Bakım Mükemmeliyeti) enstitüsü, Ä°ngiliz ödeme kurumu olan NHS ve Roche ÅŸirketi, 1. 2. ve 3. tip SMA hastaları için bir “EriÅŸim AnlaÅŸması” Managed Access Agreement – MAA) üzerinde anlaÅŸmaya vardılar.
Bu anlaÅŸmanın amacı bir yandan daha fazla veri toplanırken diÄŸer yandan da SMA hastalarının bu tedaviye ulaÅŸmasını saÄŸlamaktır. MAA, 2024 yılına kadar geçerli olacak ve bu tarihte Roche, NICE kurumuna bir baÅŸvuru dosyası daha iletecektir. Böylece MAA kapsamında toplanan verilerle birlikte NICE’a baÅŸvuru yapılacaktır.
Treat SMA yetkilileri yazılı açıklamalarında ÅŸunları belirttiler:
Kapsama alınacak hastalara gelirsek, Risdiplam 1., 2. ve 3. tiplerdeki veya belirti göstermeyen (pre-semptomatik), 1 ila 4 SMN2 kopyası olan, 2 aylıktan büyük bütün SMA hastaları için ödeme kapsamına alındı. Tedaviye baÅŸlama ve tedavinin durdurulması için bazı koÅŸullar var. Öte yandan bir sivil toplum kuruluÅŸu olarak bu koÅŸulların adilane olduÄŸunu düÅŸünüyoruz. Tedavinin kesilmesi kriterleriyle ilgili bir tıbbi panelin kurulmasını de önemli buluyoruz; bu noktada kararlar tamamen klinik temellere dayalı olarak verilmelidir.
Tedaviye Başlama Koşulları
AnlaÅŸmaya göre Risdiplam etken maddeli Evrysdi Ä°ngiltere’de SMA hastalarına ÅŸu koÅŸullarla verilecek:
Hasta için ÅŸu ikisinden birisi geçerlidir:
1, 2, veya 3. tip SMA teşhisinin konmuş olması
SMA hastalığının ve 1 ila 4 SMN2 kopyasının genetik olarak test edilmiÅŸ olması ve hastanın henüz belirtilerini taşımıyor olması
Risdiplam tedavisinin tek başına kullanılması.
Daha önce Zolgensma ile baÅŸarılı bir tedavi görmüÅŸ olmaması
Sürekli olarak solunum desteÄŸine baÄŸlı olma (Herhangi bir enfeksiyon durumu haricinde üst üste 21 gün, günde en az 16 saat) veya trakeostomiye baÄŸlı olmama. Bu duruma uymayan ama diÄŸer kıstasları karşılayan hastalar NHS Ä°ngiltere Klinik Paneli’nde deÄŸerlendirilecektir.
Tedaviye baÅŸlamadan önce gerekli verilerin toplanması. SMA tedavisine bu anlaÅŸmadan daha önce baÅŸlamış hastaların eÄŸer son 6 ay içinde gerekli verileri toplandıysa yeni bir deÄŸerlendirmeye girmesi gerekmemektedir.
Tedavinin Kesilmesine Dair Kriterler
Hastaya ilerleyici ve hayatını etkileyici ve bu tedavinin fayda vermesini önleyici bir hastalığın (kanser, beyinde hasar vb.) teÅŸhisinin konması
Hastanın SMA hastalığı başka bir tedaviye başlaması
Hastanın kendisi veya ailesinin veri toplama ve izleme konusundaki rızasını geri çekmesi
Hastanın tedaviden fayda görmemesi, bu durum ya yıllık Blueteq formu ya da durdurma kıstaslarından anlaşılacaktır.
YORUMUMUZ
BirleÅŸik Krallık’taki bu geliÅŸmenin gerek Avrupa’nın kalanı gerekse Türkiye için önemli olduÄŸu aÅŸikârdır.
Bu haberin yayınlandığı tarih itibariyle tedavinin durdurulmasına dönük kriterlerle ilgili bazı açık noktalar bulunmakla birlikte trakeli hastalara verilmemesi gibi bazı olumsuz koÅŸulları içerdiÄŸi de görülmektedir. Ülkemizde Spinraza’da olduÄŸu gibi diÄŸer ilaçlarda da bu tür tedaviye baÅŸlama koÅŸullarının bulunmaması olmazsa olmazlarımız arasındadır.
SMA ÇOÇUKLARI DERNEĞİ OLARAK ülkemizdeki SMA hastalarının mümkün olan bütün ilaçlara koÅŸulsuz, kritersiz olarak eriÅŸebilmesi yönündeki çabaları ve görüÅŸmeleri sürmektedir.