Spinraza klinik çalışmalarında da yer almış, SMA alanında bilinen nörologlardan Dr. Finkel ve arkadaşlarının “Scientific rationale for a higher dose of nusinersen”, Türkçe’si “Daha yüksek dozda nusinersen için bilimsel gerekçe” başlıklı makalesi, Annals of Clinical and Translational Neurology dergisinde yayınlandı.
Interpretation “Yorum” bölümü aşağıda çevrilmiştir:
Verilerimiz, halihazırda onaylanmış 12 mg’lık dozla karşılaştırıldığında, daha yüksek bir nusinersen dozunun etkinlikte klinik olarak anlamlı ek bir iyileşmeye yol açabileceğini göstermektedir. Daha yüksek bir nusinersen dozunun etkinliği, güvenliği ve PK’si şu anda devam eden faz 2/3 DEVOTE çalışmasında araştırılmaktadır.
KAYNAK: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/acn3.51562